Contenidos temáticos

1. Introducción
2. Genética
3. Ingeniería genética
4. Tipos de terapia genética
5. Usos de la ingeniería genética
6. Ingeniería genética principales riesgos

Desarrollo del tema

1. Introducción

Esta terapia consiste en la aportación de un gen funcional a las células que carecen de esta función, con el fin de corregir una alteración genética o enfermedad adquirida. La terapia génica se divide en dos categorías.

• La terapia génica de la línea germinal no se considera en los seres humanos por razones éticas.
• El segundo tipo de terapia génica, terapia somática celular que es similar a un trasplante de órganos.

Se han realizado diversos ensayos clínicos de terapia genética somática celular destinados al tratamiento de cánceres o enfermedades sanguíneas, hepáticas, o pulmonares.

2. Genética

Se denomina genética al estudio de la herencia, el proceso en el cual un padre le transmite ciertos genes a sus hijos. La apariencia de una persona como su estatura, color del cabello, de piel y de los ojos, está determinada por los genes.

Algunas características afectadas por la herencia son:

• La probabilidad de contraer ciertas enfermedades
• Las capacidades mentales
• Los talentos naturales

Un rasgo anormal que se transmite de padres a hijos puede:

• No tener ningún efecto en la salud ni en el bienestar de la persona.
• Tener mínima consecuencia como en el caso de daltonismo.
• Tener un efecto dramático en la calidad o expectativa de vida de la persona.

3. Ingeniería genética

Se le denomina ingeniería genética al conjunto de técnicas que permiten modificar las características de un organismo en un sentido predeterminado mediante la alteración de su material genético.

Esta ingeniería se utiliza por lo general para conseguir que determinados microorganismos, como bacterias o virus, aumenten la síntesis de compuestos, formen compuestos nuevos, o se adapten a medios diferentes, así como para la obtención de animales y plantas transgénicos, o animales knockout (también llamados KO) que tienen determinados genes inactivados, lo que permite comprobar el efecto que dicha inactivación ejerce sobre el metabolismo.

Por lo tanto, la ingeniería genética se encarga de la manipulación del ácido desoxirribonucleico (ADN). En este proceso son muy importantes las llamadas enzimas de restricción producidas por varias especies bacterianas. Las enzimas de restricción son capaces de reconocer una secuencia determinada de la cadena de unidades químicas (bases de nucleótidos) que forman la molécula de ADN, y romperla en dicha localización.

Los fragmentos de ADN así obtenidos se pueden unir utilizando otras enzimas llamadas ligasas. Por lo tanto, las enzimas de restricción y las ligasas permiten romper y reunir de nuevo los fragmentos de ADN.

Estos vectores, generalmente plásmidos o virus, permiten obtener múltiples copias de un fragmento específico de ADN, lo que hace de ellos un recurso útil para producir cantidades suficientes de material con el que trabajar. El proceso de introducción de un fragmento de ADN en un vector se denomina clonación, ya que se producen copias múltiples de un fragmento específico de ADN.

4. Tipos de terapia genética

La terapia genética se divide en dos grandes tipos:

• La terapia génica somática es la que se realiza sobre las células somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienen lugar en dicho paciente.

Este tipo de terapia somática a su vez se sub divide en dos grandes grupos.

• Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que se le administra la terapia. Consiste en administrarle al paciente un gen a través de un vehículo, el cual debe localizar las células a infectar.
• Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas.
• La terapia génica germinal es la que se realiza sobre las células germinales del paciente, por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios.

5. Usos de la ingeniería genética

Esta ingeniería tiene numerosas aplicaciones en campos muy diversos, que van desde la medicina hasta la industria. Por ejemplo, el gen para la insulina, que por lo general sólo se encuentra en los animales superiores, se puede ahora introducir en células bacterianas mediante ingeniería genética.

Posteriormente la bacteria puede reproducirse en grandes cantidades constituyendo una fuente abundante de la llamada insulina recombinante, a un precio relativamente bajo. De esta forma, la producción de insulina no depende del variable suministro de tejido pancreático animal.

La ingeniería genética es la fabricación de factor VIII recombinante, el factor de la coagulación ausente en pacientes con hemofilia. Casi todos los hemofílicos que recibieron factor VIII antes de la mitad de la década de 1980 han contraído el síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA) o hepatitis por la contaminación viral de la sangre utilizada para fabricar el producto. La posibilidad de la contaminación viral se elimina por completo con el uso de factor VIII recombinante.

Otros usos de la ingeniería genética son el aumento de la resistencia de los cultivos a enfermedades, la producción de compuestos farmacéuticos en la leche de los animales, la elaboración de vacunas, y la alteración de las características del ganado.

La clonación es otra técnica relacionada con la ingeniería genética, que supone la extracción del núcleo de un óvulo para sustituirlo por el núcleo de otro animal de la misma especie. Después, ese óvulo se implanta en el útero de otro animal y, de esta manera, se obtiene un animal genéticamente idéntico al organismo del que se había obtenido el núcleo original.

6. Ingeniería genética principales riesgos

En tanto que los beneficios potenciales de la ingeniería genética son considerables, también lo son sus riesgos, ya que muchas veces se emplean como vectores microorganismos infecciosos como los virus.

Un ejemplo destacado es la introducción de genes que producen cáncer en un microorganismo infeccioso común, como el virus influenza, causante de la gripe, podría ser muy peligrosa.

Otro problema es que, a pesar de los rigurosos controles, es posible que se produzca algún efecto imprevisto como resultado de la manipulación genética.

Fuentes: Enciclopedia encarta / Wikipedia.org / nlm.nih.gov

Recurso didáctico de apoyo

• Ingeniería genética – gran potencial, grandes peligros